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CRISPR基因组编辑技术进行治疗可以安全,有助于名为杜氏肌营养不良症(DMD)遗传性疾病。

发布时间:2019-05-06浏览次数:777返回列表

    通过对小鼠进行长达一年的研究,杜克大学的研究人员已经证明,使用CRISPR基因组编辑技术进行治疗可以安全,稳定地纠正一种名为杜氏肌营养不良症(DMD)遗传性疾病。


     2016年,Duke的Rooney家族生物医学工程副教授Charles Gersbach发表了一项成功使用CRISPR治疗遗传性疾病动物模型的方法,其策略有可能转化为人类治疗。此后发表了许多其他的案例,还有更多针对人类疾病的几种基因组编辑疗法目前正处于临床试验阶段。


     Gersbach的研究重点是DMD的小鼠模型,这是由身体无法产生肌营养不良蛋白引起的,肌营养不良蛋白链是一种将肌纤维内部与周围支撑结构结合的长蛋白链。

     抗肌萎缩蛋白由含有79个蛋白质编码区的基因编码,称为外显子。如果一个或多个外显子被遗传突变破坏或删除,则链不会被构建,导致肌肉慢慢撕裂并恶化。大多数患者在10岁时就坐轮椅,并且不能超过20岁或30岁出头。

   “人们普遍认为,基因编辑会导致性基因改变,”Gersbach说。 “但是,探索可能破坏基因编辑效果的理论可能性非常重要。”因此,这项新研究的目的是探索可能改变基于CRISPR / Cas9的基因编辑的长期影响的因素。

    其他研究报道,小鼠免疫系统可以对Cas9产生反应,这可能会干扰CRISPR疗法的益处。一些研究小组还报告说,有些人对Cas9蛋白具有预先存在的免疫力,这可能是因为之前接触过细菌宿主。“好消息是,尽管我们观察到抗体和T细胞对Cas9的反应,但似乎都没有在这些小鼠中产生任何毒性,”作者称:“这种反应也没有阻止该疗法成功编辑肌营养不良蛋白基因并产生长期蛋白质表达的能力。”

 

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